【致敬科技路上的追光者】庞继景:让中国患者也能用得起基因治疗药物

  • 2022-06-07 08:21:45
  • 何氏眼科

  “让中国患者也能用得起基因治疗的药物,建立中国的基因治疗药物的开发公司,这是我的梦想,也是我回国的初衷。”

  谈到习总书记回信勉励南京大学留学归国青年学者“在坚持立德树人推动科技自立自强上再创佳绩”时,基因治疗专家庞继景教授有感而发。

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  从临床到科研,扎根基因治疗领域潜心钻研

  出生于医学世家的庞继景,从小在父亲庞纯玉教授的耳濡目染下,对眼科医生这个职业产生了浓厚的兴趣,长大后顺理成章走上了从医之路。

  在中国医科大学附属第二医院做了近六年的眼科医生后,1994年,庞继景前往日本,从事小儿眼科及视网膜变性研究;1999年在日本东京医科齿科大学获得医学博士学位后,到美国奥克兰大学眼科研究所从事博士后工作;2002年,转入美国佛罗里达大学眼科研究系,从事教学和科研工作,探讨基因疗法治疗人类视网膜疾病的可行性。

  在此后的十几年中,庞继景及其团队一直走在世界视网膜遗传性疾病基因治疗领域的前沿。

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  2001年,庞继景在全球范围内报道了首例因aTTP基因突变导致的视网膜色素变性的临床病理改变。此后,他作为雷柏氏先天性黑朦、视网膜色素变性、全色盲、蓝色单色视等相关多个基因治疗临床前期试验项目组负责人或成员,在视网膜疾病基因治疗领域不断取得重大突破,并撰写60多篇有关视网膜疾病及基因治疗的SCI论文,发表于国际眼科及基因治疗主流杂志。

由于在基因治疗领域所取得的突出成就,庞继景先后获得H. Talmage Dobbs眼科贡献奖、“海外华人眼科学与视觉科学杰出成就奖”、“OCAVER视觉及眼科研究杰出成绩奖”。

  从海外回家乡,开发中国人自己的基因治疗药物

  基因突变是导致遗传性视网膜疾病的主要发病原因之一,通过基因疗法将致病基因纠正过来,就能让失明患者重见光明。在美国已有这方面的基因治疗药物,但高昂的费用让很多中国患者望而却步。这让庞继景产生了回国开展基因疗法的想法。

  机缘促使下,2021年9月,庞继景教授回到家乡沈阳,加入何氏眼科。一方面负责遗传眼病专家门诊,开展遗传性视网膜疾病临床工作;同时承担科研项目及培训科研人员,负责治疗遗传性视网膜疾病各种新型载体的研发和筛选,短期内建立了临床前基因治疗研发平台,为将来基因治疗奠定了基础。

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  庞教授表示,虽然目前基因药物治疗在中国尚未正式开展,但通过基因检测及遗传咨询,可以帮助那些已有基因缺陷孩子的家庭避免再生下同样的孩子;可以让患者知道通过什么方式减缓疾病发展,为将来基因疗法的应用赢得时间。这也是现阶段开展基因检测和遗传咨询的意义所在。

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庞继景教授在给何氏眼科其他医院的患者进行远程会诊

  从2022年3月份开始,在庞教授的牵头下,沈阳何氏眼科医院和基因检测公司合作开展了单基因遗传眼病基因检测整体方案、近视相关基因检测整体方案、糖尿病性视网膜病变风险基因筛查以及年龄相关性黄斑病变风险基因筛查项目,为这类患者的预防、治疗和生育提供指导。

  从仁术到仁心,让患者信任是和谐医患的基础

  从医多年,庞继景教授深深体会到,作为医生,不仅要有精良的医术,还要有爱心、耐心与责任心。

  庞教授认为,患者对医生的信任非常重要,很多医患矛盾就是由于患者对医生的不信任造成的。信任的基础就要求医生具备高超的技术,对患者的病情要有详细了解,进而建立科学的预判。只有凭借一种刨根问底的精神,才能让一些无法轻易查出的或是容易遗漏的疾病被“挖”出来,这也是医生责任心的体现。

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庞教授为患者做检查

“作为基因治疗和视网膜变性研究方面的学者,作为一名眼科医生,无论我面对的患者是怎样的情况,我都会竭尽全力为他们服务,并给他们带去相关疾病预防、养护和治疗方面的帮助。” 庞继景教授认为,科研的终极目标一定是为临床服务的。再前沿的研究,只有进行临床转化,才能为患者解决问题。这也正是何伟院长一直强调的科技要“顶天立地”。

“我希望与何氏的科研团队一道,在崭新的研发平台上,尽快开发出几个蓄势已久的基因治疗药物,为广大遗传性视网膜疾病患者带去更多的希望,为中国眼健康发展贡献力量。” 庞继景教授表示。

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  人物介绍

  庞继景

  沈阳何氏眼科医院技术院长

  何氏眼科集团遗传性视网膜疾病诊疗中心主任

  何氏眼科集团基因治疗临床转化研究所所长

  1988年于中国医科大学毕业后在附属第二医院眼科从事医疗、教学和科研工作。1994年在著名小儿眼科专家丸尾敏夫教授指导下在日本帝京大学病院眼科临床研修1年。同年底考入东京医科齿科大学眼科学博士课程,师从高度近视及视网膜变性研究领域世界知名专家所敬教授,并于1999年初获医学博士称号。随后赴美国奥克兰大学眼科研究所,在所长Dr. Janet Blanks实验室从事博士后工作,研究不同病毒载体介导的基因在小鼠视网膜的表达。2002年转入美国佛罗里达大学任眼科助教授(研究系),主要通过研究和人类视网膜疾病具有共同致病基因的小鼠动物模型来探讨基因疗法治疗人类视网膜疾病的可行性。2009年起任美国佛罗里达大学眼科研究系副教授。2014年晋升为正教授。

  多年来,庞教授及其研究小组的工作一直站在世界视网膜遗传性疾病基因治疗领域的前沿。是雷柏氏先天性黑矇、视网膜色素变性、全色盲、蓝色单色视在内的多个基因治疗临床前期及临床试验项目组负责人或成员,也是视网膜基因疗法技术在中国传播的主要促进者之一。

  近年来,有六十多篇有关视网膜疾病及基因治疗的文章发表在眼科及基因治疗的主流杂志。曾获H. Talmage Dobbs 眼科贡献奖(Emory University, 2003),及包括以Robert P. Burns 博士 (密苏里大学,2005)命名的客座教授在内的多个名誉称号。2011年获第四届全球华人眼科大会/16届全国眼科大会 “海外华人眼科学与视觉科学杰出成就奖”。目前担任国内外多家眼科、基因治疗、病毒及遗传专业杂志编委或审稿人。曾任中国海外学者视觉和眼科研究联合会主席(2018-2020)及名誉主席(2020-现在)。


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